হান্টিংটন রোগের জন্য একটি পরীক্ষামূলক ওষুধকে একটি উদ্ভাবন পাসপোর্ট দেওয়া হয়েছে, যা এর বিকাশকারীকে যুক্তরাজ্যের নিয়ন্ত্রক, স্বাস্থ্য পরিষেবা এবং ওষুধের মূল্যায়ন সংস্থাগুলির সমন্বিত সহায়তার অ্যাক্সেস দেয়।
ব্রেজোসিরান, অ্যালনিলাম দ্বারা তৈরি, মেডিসিনস অ্যান্ড হেলথ কেয়ার প্রোডাক্ট রেগুলেটরি এজেন্সি (MHRA) দ্বারা যুক্তরাজ্যের উদ্ভাবনী লাইসেন্সিং এবং অ্যাক্সেস পাথওয়ে (ILAP)-এর জন্য নির্বাচিত তিনটি তদন্তমূলক চিকিত্সার মধ্যে একটি।
ওষুধটি ছোট হস্তক্ষেপকারী RNA, বা siRNA ব্যবহার করে, মেসেঞ্জার RNA ভেঙ্গে জিনের ক্রিয়াকলাপকে নীরব করতে, যা প্রোটিন তৈরির জন্য কোষের নির্দেশাবলী বহন করে।
হান্টিংটনস একটি বিরল, উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যা ধীরে ধীরে নড়াচড়া, চিন্তাভাবনা এবং আচরণকে প্রভাবিত করে। বর্তমানে কোন অনুমোদিত চিকিৎসা নেই যা এর অগ্রগতি ধীর করে দেয়।
পাসপোর্ট Alnylam কে MHRA এবং এর অংশীদারদের সাথে ক্লিনিকাল ডেভেলপমেন্টের সময় কাজ করার অনুমতি দেয় যাতে ভবিষ্যতে মূল্যায়নের জন্য কোন প্রমাণের প্রয়োজন হবে। ব্রেজোসিরান রোগীদের জন্য উপলব্ধ করা হবে কিনা সে বিষয়ে যেকোনো সিদ্ধান্ত নির্ভর করবে এর নিরাপত্তা, কার্যকারিতা এবং মূল্যের প্রমাণের উপর।
অ্যালনিলামের প্রধান নির্বাহী ইভন গ্রিনস্ট্রিট বলেছেন: “হান্টিংটনের রোগ একটি বিধ্বংসী অবস্থা যেখানে এর অগ্রগতি ধীর করার জন্য কোনো থেরাপি অনুমোদিত নয়, নতুন চিকিত্সা বিকল্পের জরুরি প্রয়োজনের উপর জোর দেয়।
"আমরা সম্মানিত যে আমাদের তদন্তমূলক RNAi থেরাপিউটিক ব্রেজোসিরান একটি উদ্ভাবনী পাসপোর্ট পেয়েছে এবং MHRA এবং ILAP অংশীদারদের সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করার সুযোগকে স্বাগত জানাই কারণ আমরা এর উন্নয়নকে এগিয়ে নিয়ে যাচ্ছি।"
জন স্পোরস, NICE-এর মেডিসিন মূল্যায়নের উপ-পরিচালক বলেছেন, পথটি সংস্থাটিকে ভবিষ্যতে মূল্যায়ন এবং রোগীর অ্যাক্সেসের তথ্য জানাতে প্রয়োজনীয় প্রমাণের প্রাথমিক পর্যায়ে বিকাশকারীদের সাথে কাজ করার সুযোগ দেবে।
MHRA এছাড়াও BeOne মেডিসিনের BGB-58067, যা নন-স্মল সেল ফুসফুস ক্যান্সারের জন্য তৈরি করা হচ্ছে, এবং বায়োজেনের ডিরানারসেনকে পাসপোর্ট প্রদান করেছে, যা প্রাথমিক আলঝেইমার রোগের জন্য একটি তদন্তমূলক চিকিৎসা।
